Четверг, 25 июля, 2024

16+

В Великобритании и США одобрили терапию, основанную на методе CRISPR

Время на чтение 1 мин.

Препарат аутотемцел (торговое название Casgevy) разработан компаниями CRISPR Therapeutics и Vertex Pharmaceuticals. Он предназначен для лечения серповидноклеточной анемии — наследственной аномалии строения гемоглобина, вызывающей ряд тяжелых симптомов. Лекарство с разницей в три недели одобрили в США и Великобритании.

У пациента забирают кроветворные стволовые клетки костного мозга, в лаборатории с помощью Casgevy «выключают» в них ген BCL11A и возвращают обратно. После этого костный мозг начинает вырабатывать фетальный гемоглобин (гемоглобин F), который выполняет функции поврежденных клеток. В норме он синтезируется только в период внутриутробного развития, а к трем годам практически полностью заменяется взрослым гемоглобином.

Одновременно Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США одобрило терапию серповидноклеточной анемии препаратом ловотибеглоген аутотемцел (lovo-cel, торговое название — Lyfgenia), разработанным компанией Bluebird bio. Для терапии у пациента также забирают стволовые клетки, после чего вводят в них рабочие копии гена, кодирующего бета-глобин. После их возврата в организм начинается синтез анти-серповидного гемоглобина А, который частично замещает патологический.

Оба препарата можно применять с 12 лет. Лечение занимает несколько месяцев, но проводится однократно. О том, как работает технология CRISPR, читайте в нашем материале.

Свежие новости

spot_img

Оставьте ответ

Пожалуйста, введите свой комментарий!
Пожалуйста, введите ваше имя здесь