Препарат аутотемцел (торговое название Casgevy) разработан компаниями CRISPR Therapeutics и Vertex Pharmaceuticals. Он предназначен для лечения серповидноклеточной анемии — наследственной аномалии строения гемоглобина, вызывающей ряд тяжелых симптомов. Лекарство с разницей в три недели одобрили в США и Великобритании.
У пациента забирают кроветворные стволовые клетки костного мозга, в лаборатории с помощью Casgevy «выключают» в них ген BCL11A и возвращают обратно. После этого костный мозг начинает вырабатывать фетальный гемоглобин (гемоглобин F), который выполняет функции поврежденных клеток. В норме он синтезируется только в период внутриутробного развития, а к трем годам практически полностью заменяется взрослым гемоглобином.
Одновременно Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США одобрило терапию серповидноклеточной анемии препаратом ловотибеглоген аутотемцел (lovo-cel, торговое название — Lyfgenia), разработанным компанией Bluebird bio. Для терапии у пациента также забирают стволовые клетки, после чего вводят в них рабочие копии гена, кодирующего бета-глобин. После их возврата в организм начинается синтез анти-серповидного гемоглобина А, который частично замещает патологический.
Оба препарата можно применять с 12 лет. Лечение занимает несколько месяцев, но проводится однократно. О том, как работает технология CRISPR, читайте в нашем материале.