Боковой амиотрофический склероз (известный также как болезнь Стивена Хокинга, поскольку великий физик страдал ею большую часть жизни) и лобно-височная деменция — неуклонно прогрессирующие неизлечимые нейродегенеративные заболевания. Хотя в механизме их возникновения много непонятного, известно, что определяющим признаком является аномальное накопление белка TDP-43 в клетках. При этом протеин необходим для нормального функционированиях двигательных нейронов.
Ученые из Сиднея разработали препарат CTx1000, воздействующий на ген, отвечающий за синтез TDP-43. Генная терапия устраняет накопившиеся белки, а также препятствует их дальнейшему формированию. Однократное введение препарата мышам показало, что CTx1000 не воздействует на необходимый организму белок, а также не вызывает серьезных побочных эффектов.
