В мае прошлого года у девочки диагностировали острый Т-клеточный лимфобластный лейкоз. Ее лечили химиотерапией, а после сделали трансплантацию костного мозга. Однако все оказалось безуспешно, и семья Алиссы готовилась к худшему.
В норме Т-клетки — это естественная защита нашего организма. Они должны убивать в том числе и раковые клетки, но у Алиссы эти телохранители встали на сторону зла. Их неконтролируемый рост привел к заболеванию, которое не поддавалось лечению традиционными методами.
Врачи детской больницы Great Ormond Street в Лондоне решили попробовать изобретенный всего шесть лет назад метод генного редактирования — редактирование оснований. Статья о нем (pdf) была опубликована в Nature в 2016 году. Суть в том, что биологи редактируют одно из четырех оснований (азотистые соединения аденин, гуанин, тимин и цитазин), из которых состоит ДНК. Замена даже одного из них меняет белок, который кодирует ДНК.
Чтобы получить лекарство для Алиссы, ученые использовали донорские Т-клетки. Сначала в них полностью деактивировали механизм нацеливания, ведь донорскими клетками любая клетка девочки воспринималась бы как чужеродная, поэтому, попав в организм, они стали бы атаковать все подряд. Затем из Т-клеток удалили специфический маркер CD7, который присущ всем Т-клеткам человека. Наконец ДНК изменили таким образом, чтобы препараты, используемые в химиотерапии, не убивали Т-клетки.
Попав в организм Алиссы, отредактированные Т-клетки стали атаковать любую клетку с маркером CD7 — именно поэтому из донорских его убрали. Таким образом, иммунитет девочки был практически полностью уничтожен. Впрочем, вместе с ним был уничтожен и рак. После того как врачи определили, что Алисса уже месяц находится в ремиссии, ей провели вторую пересадку костного мозга для того, чтобы вновь запустить ее иммунитет.
Это очень интересно. Очевидно, что это новая область медицины, и удивительно, что мы можем перенаправить иммунную систему на борьбу с раком
Доктор Роберт Кьеза из отделения трансплантации костного мозга больницы Great Ormond Street
После проведенного лечения прошло уже полгода, и Алисса чувствует себя хорошо. Однако врачи постоянно контролируют ее состояние, чтобы быть уверенными, что рак не вернулся. Алисса стала первой из десяти пациентов, которым проводят такое лечение. В будущем ученые надеются с его помощью победить серповидно-клеточную анемию, бета-талассемию и наследственный повышенный холестерин.
О том, как ученые редактируют геном, мы писали в этих материалах:
CRISPR-Cas9: как бактерии подсказали генетикам новую технологию
